Por: Moisés Enrique Flores Zuñiga. Analista Junior Corporativo de Negocios Internacionales de Innov@s -UNFV. Instructor: Dr. Luis Alberto  Pintado Córdova

La técnica de edición genómica, llamada “edición principal”, así informa la revista especailizada “Nature” podría corregir alrededor del 89 % de las variantes genéticas humanas asociadas con enfermedades.

Científicos del Instituto Broad en Cambridge (EE. UU.) han desarrollado una nueva y versátil tecnología que expande los tipos de ediciones genómicas que se pueden realizar y evita roturas de ADN de doble cadena, según un estudio publicado este lunes en la revista Nature.

Los expertos señalaron que a pesar de los avances recientes en tecnologías de edición del genoma, la mayoría de las aproximadamente 75.000 variantes humanas que se conocen, no se pueden corregir de manera eficiente.

Las limitaciones del famoso sistema de edición del genoma CRISPR-Cas9 incluyen realizar rupturas de doble cadena en el ADN, lo que conduce a mezclas incontroladas de inserciones y deleciones (pequeñas pérdidas de material genético).

Además, ese modelo cuenta con baja eficiencia a la hora de corregir con precisión la mayoría de los tipos de mutaciones.

El profesor David Liu, del Broad Institute (un organismo afiliado a la Universidad de Harvard y al Instituto Tecnológico de Massachusetts), y su equipo dieron con esta nueva técnica que permite directamente mutaciones puntuales específicas, inserciones y eliminaciones precisas, sin que haya roturas de ADN de doble cadena.

Los científicos realizaron más de 175 ediciones en células humanas, incluida la corrección de las causas genéticas primarias de la enfermedad de células falciformes y la enfermedad rara de Tay-Sachs, y concluyeron que la técnica es más eficiente, produce menos subproductos y tiene una mayor precisión que la edición tradicional de Cas9.

Destacaron, sin embargo, que es necesaria una mayor investigación para comprender los efectos de esta nueva técnica de modificación genética.

Otro informe científico señala que este nuevo método utilizado para corregir mutaciones de algunas enfermedades humanas en el laboratorio.

“Sus creadores señalan que es «muy versátil y precisa», pero como reconoció el autor principal, David Liu, la «edición prime» «es el comienzo, más que el final de una aspiración de un largo camino de la investigación en el campo molecular con el fin de poder hacer cualquier cambio de ADN en cualquier posición de una célula u organismo vivo, incluidos pacientes potencialmente humanos con enfermedades genéticas».

Las llamadas tijeras moleculares o CRISPR permiten actualmente modificar el ADN a través de la edición de genes y a ha transformado la investigación, tanto desde el punto de vista médico para curar enfermedades como planteando importantes dilemas éticos, especialmente después de que un científico en China ‘fabricara’ bebés que fueron editados genéticamente para protegerse frente al virus que causa el sida, el VIH CRISPR, una herramienta de edición del genoma extraordinariamente poderosa inventada en 2012, a veces es un poco «ineficaz». Escanea el ADN en busca del lugar correcto y, posteriormente, como un par de tijeras microscópicas, lo corta en dos. Esto permite editar el ADN, pero, sin embargo, las ediciones no siempre son perfectas y los cortes pueden producirse en el lugar equivocado. Ambas cuestiones son un problema para su uso en el campo médico.

El nuevo CRISPR, explican sus autores, podría permitir insertar o eliminar secuencias específicas en objetivos del genoma con menos daño colateral.

Liu compara su «editor» con un procesador de texto, pero que en este caso se buscan secuencias para reemplazarlas con precisión. Es decir, como un «corta y pega» que hacemos en el ordenador en muchas ocasiones, solo que corta y pega ADN.

Para obtener este «procesador», los autores combinaron la enzima Cas9 con una segunda enzima llamada transcriptasa inversa. La máquina molecular resultante, cuando se combina con un ARN guía diseñado, puede buscar una localización de ADN específico y reemplazarla. Los investigadores realizaron más de 175 ediciones en células humanas, incluida la corrección de las causas genéticas primarias de la enfermedad de células falciformes y la enfermedad de Tay Sachs- una afección nerviosa rara y mortal, a menudo es causada por la adición de cuatro letras de código adicionales-, y los resultados mostraron que su técnica más eficiente.

Liu calcula que la «edición prime» tiene el potencial de solucionar el 89% de las variantes genéticas humanas asociadas con enfermedades. El otro 11% incluye a las personas que tienen demasiadas copias de un gen (una instrucción genética) o cuando falta el gen completo.

¿Y para cuándo podría estar la técnica disponible? Al igual que con todas las otras tecnologías de edición de genes, habrá que obtener una tecnología molecular que sea capaz de realizar estas ediciones en las partes correctas del cuerpo humano y garantizar su seguridad.

En principio, las primeras aplicaciones se podrían realizar en enfermedades donde las células se pueden extraer del cuerpo, editar, verificar para garantizar su seguridad y volver a colocarlas, como algunos trastornos sanguíneos como la anemia falciforme o la talasemias, donde la médula ósea se puede extraer y volver a colocar.

De momento, Liu ha constituido una empresa en torno a la nueva tecnología, Prime Medicine, aunque reconoce que todavía queda un largo camino porque nadie ha demostrado que pueda funcionar en un modelo animal”. Este gran informe dado a conocer por ABC Sociedad señala que permite mutaciones puntuales específicas, inserciones y eliminaciones precisas, sin que haya roturas de ADN de doble cadena

Referencias:

Euuskaraz

Rafa Ibarra. ABC Sociedad.

Vídeo científico: Charlas del Futuro | David Liu | Edición de genóma. Fuente: VTR Chile.

Vídeo educativo: CRISPR: así se editan los genes | Materia. Fuente: El País

30 Comentarios

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  1. Este descubrimiento que a partir del genoma podemos llegar a ser inmune a diferentes tipos de enfermedades y no solo eso sino también esta largar unos cuantos años nuestras vidas son algunas de las constantes que pueden ser materia de investigación. Existen muchos misterios que no conocemos acerca del genoma humano ya que es un campo muy delicado donde un pequeño tropiezo para desencadenar graves consecuencias. El CRISPR ha sido un cambio significativo por el cambio de genes sin ninguna consecuencia negativa ayudando en diferentes situaciones como detener el avance de enfermedades que deterioran algún órgano del cuerpo humano o evitar las enfermedades hereditarias muchas de estas pueden ser resueltas gracias al CRISPR.

  2. Es muy interesante y fantástico entrar a tallar en temas como estos saber de como la tecnología avanza y aun mas, si avanza para lograr beneficiarnos a nosotros. Debemos saber identificar los problemas. El futuro está ahora y tenemos que aprovecharlo dado que verdaderamente nos aqueja y mediante de el lograr innovación de la mano con la tecnología.
    La sociedad y la ciencia nunca deben ir separados siempre de la mnao dado que la supervivencia es parte de nosotros

  3. Una buena de salvar vidas, este avanze permitira preveer y corregir las enfermedades q pueda tener una persona, y talvez de esta forma podamos salvar y alargar las vidas. Y tambn se podria con el tiempo mejorar las caracteristica de las personas.

  4. Es interesante saber de como la tecnología avanza y aun mas, si avanza para lograr beneficiarnos a nosotros. Debemos saber identificar los problemas que verdaderamente nos aqueja y mediante de el lograr innovación de la mano con la tecnología.
    Sabemos que la tecnología tiene mucho por recorrer aun pero nadie puede negar que hasta el momento es ella quien nos deja boquiabiertos.

  5. Sin duda un gran avance en la medicina ya que esta ingeniosa técnica para editar el genoma puede evitar muchas enfermedades mortales, aunque todavia falta tiempo para que se desarrolle por completo estoy seguro que en un futuro esta técnica sera de mucha utilidad.

  6. Gran artículo de información sobre el avance tecnológico que cada vez aumenta a favor de la humanidad, esta nueva técnica para editar el genoma para curar y evitar enfermedades es super beneficioso, pero aun así se deben de tener todas las precauciones posibles ya que lo que se busca es no causar perjuicios. Estos científicos como el Dr. Liu son personas que mejoraran, así como mucho el rubro de la medicina, lo va llevando por una nueva etapa buscando que todo o mucho sea posible.

  7. Es increible como avanza la tecnología a tal punto de crear curas a través de este procedimiento. Espero que algun dia todas las enfermedades tengan cura.

  8. Estos avances científicos pueden suponer una mejora en cuanto a prevenir enfermedades, sin embargo estos estudios no pueden garantizar la seguridad de estas modificaciones genéticas, esto es un tema muy delicado, ya que, se podría influir en la vida de la persona negativamente, dicha técnica ha mejorado los avances que se habían realizado antes pero pienso que para lograr una técnica perfecta sin perjuicios a la vida humana, aún falta un camino largo.

  9. Sin duda alguna esta técnica es un gran avance para el mundo científico. Este cientifico, con este avance nos hace pensar sobre todas las enfermedades que podrían ser curadas o evitadas para el bien de la humanidad. Esperemos que los gobiernos y las industrias farmacéuticas no pongan trabas para el desarrollo de este avance.

  10. Excelente articulo que demuestra una vez mas el extraordinario avance científico del Instituto Broad en Cambridge (EE UU), donde un grupo de científicos que trabajan y analizan estudios para evitar enfermedades Científicos una vez mas nos demuestran que han desarrollado una nueva y versátil tecnología que expande los tipos de ediciones genómicas que se pueden realizar y evita roturas de ADN de doble cadena, que podría corregir alrededor del 89 % de las variantes genéticas humanas asociadas con enfermedades.

  11. Damos la bienvenida al joven emprendedor Moisés Enrique Flores Zuñiga. Analista Junior Corporativo de Negocios Internacionales de Innov@s -UNFV por ser un agente de cambio en favor de la difusión científica de última tecnología de punta.

  12. Un gran esfuerzo científico la verificación y comprobación de las hipótesis científicas de Liu. Para obtener este «procesador», los autores combinaron la enzima Cas9 con una segunda enzima llamada transcriptasa inversa. La máquina molecular resultante, cuando se combina con un ARN guía diseñado, puede buscar una localización de ADN específico y reemplazarla. Los investigadores realizaron más de 175 ediciones en células humanas, incluida la corrección de las causas genéticas primarias de la enfermedad de células falciformes y la enfermedad de Tay Sachs- una afección nerviosa rara y mortal, a menudo es causada por la adición de cuatro letras de código adicionales-, y los resultados mostraron que su técnica más eficiente.

  13. Increíble saber que las primeras aplicaciones se podrían realizar en enfermedades donde las células se pueden extraer del cuerpo, editar, verificar para garantizar su seguridad y volver a colocarlas, como algunos trastornos sanguíneos como la anemia falciforme o la talasemias, donde la médula ósea se puede extraer y volver a colocar. Un gran paso científico. Felicito al autor de este artículo.

  14. Interesante articulo ya que nos demuestra como la ciencia con la tecnología han ido avanzando a tal grado que se ha creado el CRISPR que puede editar los genomas evitando así las enfermedades, como sus creadores dicen esta es una nueva tecnología que aun no se ha tratado con humanos, aun asi representa un gran avance ya que permitiría hacer modificaciones en nuestros genomas, sin haber ruptura del ADN, y para aplicarlo esta técnica se van a hacer estudios para así determinar que sea seguro para su aplicacion en la medicina.

  15. Esta nueva técnica denominada “edición principal” sin duda alguna es un gran avance científico que permite mutaciones específicas, inserciones y eliminaciones precisas, sin necesidad de roturas de ADN. Definitivamente es un gran avance realizado por el profesor Liu y todo su equipo.
    Es posible imaginar todas las enfermedades que se podrían curar con este nuevo avance, solo queda esperar a qué este proceso se pueda realizar en personas para poder usar este descubrimiento en beneficio de la humanidad.

  16. La visión científica y de futuro de Liu no es ajena a la lógica del mercado. Todo proyecto científico necesita inversión. Liu ha constituido una empresa en torno a la nueva tecnología, Prime Medicine, aunque reconoce que todavía queda un largo camino porque nadie ha demostrado que pueda funcionar en un modelo animal”. Este gran informe dado a conocer por ABC Sociedad señala que permite mutaciones puntuales específicas, inserciones y eliminaciones precisas, sin que haya roturas de ADN de doble cadena. Sin lugar a dudas un gran aporte científico.

  17. Había conocido superficialemte este tema pero este artículo amplia mis conocimientos que las llamadas tijeras moleculares o CRISPR permiten actualmente modificar el ADN a través de la edición de genes y a ha transformado la investigación, tanto desde el punto de vista médico para curar enfermedades como planteando importantes dilemas éticos, especialmente después de que un científico en China ‘fabricara’ bebés que fueron editados genéticamente para protegerse frente al virus que causa el sida, el VIH CRISPR, una herramienta de edición del genoma extraordinariamente poderosa inventada en 2012, a veces es un poco «ineficaz». Escanea el ADN en busca del lugar correcto y, posteriormente, como un par de tijeras microscópicas, lo corta en dos. Esto permite editar el ADN, pero, sin embargo, las ediciones no siempre son perfectas y los cortes pueden producirse en el lugar equivocado. Ambas cuestiones son un problema para su uso en el campo médico.
    Por ello felicito al autor Moisés Flores por este arículo de difusiín científica.